În urmă cu mai bine de 15 ani, Banca Centrală de Celule Stem REGINA MARIA își începea activitatea cu recoltarea, procesarea și stocarea celulelor stem din sângele și țesutul cordonului ombilical.
Astăzi, banca face un pas către o zonă mult mai complexă a medicinei: devine prima bancă de celule stem din România autorizată să pregătească aceste celule și țesuturi pentru cercetare clinică și pentru dezvoltarea unor terapii avansate.
Concret, din țesutul de cordon ombilical stocat în bancă pot fi extrase și înmulțite în laborator anumite celule, numite celule stem mezenchimale, care pot fi apoi folosite într-un studiu clinic autorizat. Pe scurt, materialul biologic care este păstrat în Banca poate intra într-un proces prin care celulele sunt pregătite și multiplicate în laborator, pentru a putea fi testate în cercetări medicale.
Banca a primit din partea Agenției Naționale a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR) autorizația de fabricație și certificarea GMP – Good Manufacturing Practice. Este prima autorizație de acest tip acordată unei bănci de celule stem din România.
Pentru Adrian Pânzaru, directorul Băncii Centrale de Celule Stem REGINA MARIA, momentul este rezultatul unei dezvoltări construite în timp, de la stocarea celulelor stem la procesarea țesuturilor și, acum, la infrastructura necesară cercetării unor terapii noi: „Este rezultatul a peste 15 ani de investiții în tehnologie, oameni și sisteme de calitate. Autorizația confirmă că infrastructura și procesele noastre îndeplinesc cerințele aplicabile fabricației de medicamente pentru terapii avansate și ne permite să susținem dezvoltarea studiilor clinice în acest domeniu.”
De la stocare la medicina regenerativă
Evoluția nu s-a întâmplat peste noapte. Banca Centrală de Celule Stem REGINA MARIA este acreditată de Agenția Națională de Transplant pentru activitățile de bancă de celule stem încă din 2009.
În 2022, activitatea a fost extinsă și către zona de bancă de țesuturi, pentru importul, exportul, stocarea și distribuția unor țesuturi necesare transplantului. Astăzi, banca are unități stocate pentru mai mult de 50.000 de donatori.
Extinderea către țesuturi, altele decât cele din cordonul ombilical, a răspuns și unei nevoi concrete a medicinei românești: accesul la anumite grefe necesare pacienților care au nevoie de transplant.
Banca colaborează cu instituții acreditate din Europa și poate procura țesuturi pentru centrele de transplant din România. În funcție de necesitatea indicată de medic, identifică grefa disponibilă, organizează transportul, o stochează în condiții controlate și o distribuie centrului medical.
„Rolul unei astfel de infrastructuri este să facă legătura dintre o resursă biologică disponibilă și pacientul care are nevoie de ea, într-un sistem în care calitatea, siguranța și trasabilitatea trebuie să fie păstrate de la un capăt la altul”, spune directorul băncii.
Următorul pas este diferit: nu mai vorbim doar despre păstrarea materialului biologic recoltat la naștere, ci despre posibilitatea de a-l transforma într-un produs care poate fi folosit în cercetarea clinică.
Un manager cu formare tehnică și psihologică
Parcursul profesional al lui Adrian Pânzaru este mai puțin obișnuit pentru un domeniu aflat la intersecția medicinei cu biotehnologia. A absolvit Universitatea Politehnică, apoi a studiat psihologia, inclusiv psihologie clinică, iar pregătirea sa de management include studii în managementul sănătății și un Executive MBA: „Psihologia mă ajută să înțeleg perspectiva pacientului și a familiei, iar managementul mă obligă să transform această perspectivă în procese și decizii clare. În domeniul nostru, empatia este importantă, dar trebuie susținută permanent de rigoare”, menționează Adrian Pânzaru.
În spatele activității se află o echipă formată din medici, biologi, biochimiști, chimiști și specialiști în controlul și asigurarea calității. Iar aici fiecare detaliu contează. Recoltarea celulelor stem are loc la naștere, ceea ce înseamnă că echipele trebuie să fie disponibile indiferent de oră și să urmeze aceeași procedură de fiecare dată: „Nu există loc pentru aproximări. Calitatea nu depinde de un singur specialist, ci de faptul că întreaga echipă lucrează după aceleași reguli și că fiecare etapă poate fi verificată.”
Ce se schimbă odată cu autorizația ANMDMR?
Activitatea unei bănci de celule și țesuturi este legată în principal de recoltarea, procesarea și păstrarea materialului biologic care poate fi eliberat pentru utilizare clinică directă sau poate fi utilizat ca materie primă pentru dezvoltarea de noi produse terapeutice care pot implica izolarea și multiplicarea celulelor. Dezvoltarea de produse terapeutice bazate pe celule umane, respectiv fabricarea medicamentelor de terapie avansată este un proces complex care impune aplicarea regulilor de bună practică din industria farmaceutică și care poate fi realizat doar în instituții care dețin autorizații.
Asta înseamnă, pe scurt, GMP – Good Manufacturing Practice: un nivel suplimentar de control și standardizare, specific fabricației de medicamente, adică reguli foarte stricte prin care se urmărește ca un produs destinat utilizării medicale să fie fabricat corect, în condiții controlate și în mod repetabil.
„O bancă de celule și țesuturi lucrează deja într-un mediu puternic reglementat. Producerea unui medicament de terapie avansată adaugă însă un alt nivel de complexitate. Prin obținerea autorizației ANMDMR, Banca a obținut dreptul de a fabrica aceste medicamente de terapie avansată bazate pe celulele izolate din țesutul cordonului ombilical recoltat la nașterea unui copil, țesut care a fost stocat în Banca Centrală de Celule Stem Regina Maria”, explică Adrian Pânzaru.
Este important însă de precizat că autorizația ANMDMR nu transformă aceste medicamente în tratamente disponibile în mod curent. Ele sunt destinate cercetării clinice, adică unor studii în care medicii și cercetătorii verifică dacă o nouă terapie este sigură și dacă funcționează.
Ce sunt, de fapt, terapiile avansate?
Medicamentele de terapie avansată, cunoscute și sub denumirea de ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), sunt produse medicale dezvoltate folosind celule, gene sau țesuturi.
În cazul terapiilor celulare, celulele sunt prelucrate în laborator pentru a putea avea un anumit rol terapeutic.
Este un domeniu aflat la intersecția dintre medicină, biologie și tehnologie, iar dezvoltarea unei astfel de terapii poate dura ani. Înainte ca un astfel de produs să devină un tratament disponibil pe scară largă, trebuie demonstrate siguranța și eficiența lui și trebuie obținute aprobările necesare.
Pentru cine ar putea fi relevante aceste celule?
Noua autorizație nu înseamnă că persoanele care au celule stem sau țesut de cordon ombilical stocate pot primi automat un tratament cu acestea.
În această etapă, celulele pot fi folosite pentru pacienți incluși în studii clinice autorizate, în funcție de boala cercetată și de criteriile stabilite pentru fiecare studiu.
Pentru familiile care au țesut de cordon ombilical stocat, vestea importantă este că acesta poate deveni o sursă pentru obținerea unor celule care să fie folosite în cercetarea unor tratamente noi.
Nu înseamnă însă că aceste celule pot fi folosite acum, la cerere, pentru tratarea oricărei boli. Una dintre direcțiile de cercetare este folosirea celulelor stem mezenchimale la nou-născuții prematuri cu displazie bronhopulmonară severă, o boală pulmonară care poate apărea la copiii născuți foarte devreme.
Cercetători din mai multe țări studiază deja dacă aceste celule ar putea ajuta plămânii copiilor afectați. Există studii care au arătat că administrarea acestor celule poate fi realizată în condiții de siguranță, dar rezultatele privind eficiența sunt încă insuficiente pentru a spune că terapia funcționează și poate fi folosită în mod obișnuit.
Cercetarea continuă. Aici este, de fapt, rolul studiilor clinice: să arate dacă o terapie este sigură, dacă are efectul dorit și pentru ce pacienți ar putea fi potrivită.
Prin urmare, celulele stem mezenchimale sunt astăzi o direcție de cercetare cu potențial terapeutic, nu un tratament disponibil pentru orice afecțiune.
Siguranța și trasabilitatea, de la recoltare la produsul final
„Într-un astfel de domeniu trebuie să poți reconstrui traseul unui produs biologic fără zone gri: de unde provine, cum a fost procesat, în ce condiții a fost stocat și unde a fost distribuit. Trasabilitatea este una dintre bazele siguranței pacientului”, menționează Adrian Pânzaru.
În spatele standardelor GMP se află tocmai această logică: nu este suficient ca produsul final să fie bun; trebuie demonstrat că a fost obținut corect, controlat și reproductibil.
De aici începe drumul către noi terapii
Pentru Banca Centrală de Celule Stem Regina Maria, autorizația ANMDMR nu este punctul final, ci începutul unei noi etape. Următoarele obiective sunt consolidarea activității de fabricație în condiții GMP, dezvoltarea colaborărilor cu organizatori de studii clinice, centre de cercetare și instituții medicale și participarea la proiecte care să evalueze noi aplicații ale terapiilor celulare.
Miza este ca infrastructura construită în România să poată fi folosită nu doar pentru păstrarea materialului biologic, ci și pentru dezvoltarea și evaluarea unor produse celulare care ar putea ajunge, în timp, să fie utilizate în practica medicală, dacă studiile vor demonstra că sunt sigure și eficiente și vor primi toate aprobările necesare.
„Mi-aș dori ca România să nu fie doar o țară în care ajung terapiile după ce au fost dezvoltate în altă parte. Avem posibilitatea să construim aici infrastructura necesară cercetării și să participăm la dezvoltarea medicinei regenerative. Noua autorizație ne oferă cadrul pentru a face acest pas”, concluzionează directorul Băncii Centrale de Celule Stem Regina Maria.
Pentru moment, celulele stem mezenchimale rămân o direcție de cercetare, nu o soluție universală de tratament. Dar faptul că pot fi prelucrate și fabricate în România, în condiții GMP, creează infrastructura necesară pentru ca astfel de cercetări să poată fi făcute și aici. Pentru pacienții incluși în studiile clinice, acesta poate fi un prim pas către terapii care, dacă își vor demonstra siguranța și eficiența, ar putea deveni în viitor opțiuni reale de tratament.
Editor : A.D.V.
About the Author
